現在、小児患者のために適切に評価され、小児患者に対する適応を持つ医薬品は限られています。小児への使用が想定される医薬品については、小児集団における使用経験の情報の集積を図ることが急務であり、成人適応の開発と並行して小児適応の開発を行うことが重要です。

また、成人適応の承認申請中または既承認の品目について、引き続き小児の用量設定などのための適切な臨床試験（治験、製造販売後臨床試験）の実施が望まれます。

（小児集団における医薬品の臨床試験に関するガイダンス／2000年12月15日医薬審第1334号厚生省医薬安全局審査管理課長通知）

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欧米では小児用医薬品開発について法制化が進み、成人の医薬品開発の過程で小児に対する開発を検討することが義務づけられています。

一方、日本では小児医薬品自体の開発や小児製剤の開発を法的に義務づける規制がなく、小児治験の実施がなかなか進んでいないのが現状です。